Characterization and Exploration of Treatment in a Novel Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy Using Adeno-Associated-Virus.U7snRNA Mediated Exon Skipping of a Dystrophin Mutation Hot Spot

被引：0

作者：

Lesman, Daniel ^{[1
]}

Rajakumar, Dhanarajan ^{[1
]}

Al-Tabosh, Hayat ^{[1
]}

Li, Ding ^{[1
]}

Rafferty, Rachel ^{[1
]}

Rodriguez, Yacidzohara ^{[1
]}

Young, Courtney ^{[2
,3
]}

Spencer, Melissa ^{[2
,3
]}

Wein, Nicolas ^{[1
,4
]}

机构：

[1] Nationwide Childrens Hosp, Abigail Wexner Res Inst, Ctr Gene Therapy, Dublin, OH USA

[2] Univ Calif Los Angeles, Dept Neurol, Los Angeles, CA 90024 USA

[3] Univ Calif Los Angeles, Inst Mol Biol, Los Angeles, CA 90024 USA

[4] Ohio State Univ, Dept Pediat, Columbus, OH 43210 USA

来源：

关键词：

D O I：

暂无

中图分类号：

Q81 [生物工程学（生物技术）]; Q93 [微生物学];

学科分类号：

071005 ; 0836 ; 090102 ; 100705 ;

摘要：

735

引用

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共 23 条