Studien mit SurrogatendpunktenNutzen und Grenzen in der klinischen EntscheidungsfindungSurrogate endpoint trials: Benefit and pitfalls for clinical decision making

Therapieentscheidungen sollten im Idealfall auf die Ergebnisse von randomisierten kontrollierten Studien mit patientenrelevanten Endpunkten gestützt sein. Patientenrelevante Endpunkte sind zum Beispiel Lebensqualität, Herzinfarkt oder Tod. Die Durchführung solcher Studien ist jedoch aufwändig, da oft große Patientenzahlen und eine lange Beobachtungszeit benötigt werden. Deshalb werden oft Studien durchgeführt, bei welchen patientenrelevante Endpunkte durch Surrogatendpunkte ersetzt werden, um Patientenzahl und Beobachtungszeit zu verringern. Surrogatendpunkte sind Ersatzmessparameter für die Lebensqualität, den organischen Funktionszustand oder die Überlebenswahrscheinlichkeit eines Patienten. Die Zulassung von neuen Substanzen beruht oft auf den Ergebnissen von Surrogatendpunktstudien. Unerwartete Nebenwirkungen und der Rückzug von Substanzen, welche aufgrund solcher Studien zugelassen wurden, haben in jüngster Zeit eine Kontorverse über die Bedeutung von Surrogatendpunktstudien entfacht. Wir erläutern anhand von Beispielen Kriterien, mit deren Hilfe Kliniker die Ergebnisse von Surrogatendpunktstudien kritisch gewichten können.