The Off-Label Use in Botulinum Toxin Therapy

Zusammenfassung In Deutschland wird die Anwendung eines Medikaments durch die Medikamentenzulassung geregelt. Au ss erhalb der zugelassenen Indikationen erfolgt die Anwendung im sogenannten Off-Label Use (OLU). Wichtig in der Praxis ist dabei, dass die Erstattungspflicht der Medikamentenkosten sowohl der gesetzlichen als auch der privaten Krankenkassen an die Indikation der Zulassung gebunden ist. Anhand der Botulinumtoxin-Therapie soll die OLU-Problematik in der Neurologie dargestellt werden. Der behandelnde Arzt ist verpflichtet, OLU-Behandlungen anzubieten. Der Krankenkasse wird im Gegenzug unter bestimmten Voraussetzungen eine Erstattungspflicht der Medikamentenkosten auferlegt. Wird im Rahmen eines Regressverfahrens das Fehlen der Voraussetzungen fur eine OLU-Kostenerstattung festgestellt, wird der Arzt gegenuber der Krankenkasse schadensersatzpflichtig. 2002 hat das Bundessozialgericht der Krankenkasse unter bestimmten Voraussetzungen eine OLU-Erstattungspflicht auferlegt. Zusatzlich hat das Bundesverfassungsgericht gefordert, dabei die Anforderungen an den OLU-Wirkungsnachweis nicht zu hoch anzusetzen. Von der offentlichkeit weitgehend unbemerkt hat das Bundessozialgericht in 2011 die OLU-Erstattungspflicht weitestgehend zuruckgenommen. Erst durch das Versorgungsstrukturgesetz von 2012 wurde den Krankenkassen wieder eine OLU-Erstattungspflicht auferlegt. Daruber hinaus sichert die Neuregelung des Sozialgesetzbuchs V von 2013 eine rasche Bearbeitung der OLU-Antrage. Trotz aller Durchfuhrungsschwierigkeiten hat sich die Koppelung der Kostenubernahme an die Medikamentenzulassung und den OLU bewahrt. Allerdings erfordert dieses Verfahren ein erhebliches Augenma ss aller Beteiligten. Die Pharmaindustrie sollte zur Beantragung moglichst vieler Indikation angeregt werden, wahrend die Zulassungsbehorden die Zulassungen moglichst breit erteilen sollten. Abstract In Germany, the use of a drug is specified by its official approval and registration. A use beyond the approved indications is called off label use (OLU). The reimbursement of the drugs cost is closely linked to its registration status. We wish to describe OLU and its problems in neurological botulinum toxin therapy. Physicians are obliged to offer OLU. In 2002, the Bundessozialgericht (Federal Social Court) imposed OLU-compensation on the funding agencies when special conditions are fulfilled. Existence of these conditions can be challenged in a recourse trial. If the existence is denied, the prescribing physician is liable for compensation of the drug costs against the funding agencies. The Bundesverfassungsgericht (Federal Constitutional Court) has specified that efficacy criteria for OLU use have to be interpreted generously. Largely undetected by the general public, in 2011 the Bundessozialgericht revoked OLU compensation almost entirely. Only the Versorgungsstrukturgesetz of 2012 reinstalled OLU compensation as suggested by the Bundessozialgericht in 2002. Additionlly, the 2013 reform of the Sozialgesetzbuch V introduced tight timelines for decisions on applications for OLU compensation. Despite all difficulties OLU compensation based on the registration status and special OLU criteria has proven reasonable. However, this procedure requires goodwill on both sides. The pharmaceutical industry should be encouraged to apply for additional indications whilst the registration authorities should grant broad registrations.