Hemophilia A Gene Therapy - Some Answers, More Questions

被引:8
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作者
George, Lindsey A. [1 ,2 ,3 ]
机构
[1] Univ Penn, Dept Pediat, Perelman Sch Med, Philadelphia, PA 19104 USA
[2] Childrens Hosp Philadelphia, Div Hematol, Philadelphia, PA 19104 USA
[3] Childrens Hosp Philadelphia, Raymond G Perelman Ctr Cellular & Mol Therapeut, Philadelphia, PA 19104 USA
来源
NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE | 2023年 / 388卷 / 08期
关键词
VALOCTOCOGENE ROXAPARVOVEC;
D O I
10.1056/NEJMe2212347
中图分类号
R5 [内科学];
学科分类号
1002 ; 100201 ;
摘要
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